據(jù)Scientific Reports報(bào)道，研究人員可使用CRISPR技術(shù)進(jìn)行基因編輯。

對(duì)于世界各地失明的年輕人來說，春天的色彩那么美，卻看不見不免遺憾。據(jù)了解，色素性視網(wǎng)膜變性的基因突變會(huì)導(dǎo)致視網(wǎng)膜退化，并在十年內(nèi)導(dǎo)致完全失明，這是大多數(shù)年輕的盲人的病因。那么，有這種遺傳基因的人就要永遠(yuǎn)籠罩在家族魔咒中嗎？最近，美國科學(xué)家已有了可行的方案——基因編輯。

據(jù)Scientific Reports發(fā)表的一篇論文，美國研究人員使用CRISPR技術(shù)修復(fù)細(xì)胞中可導(dǎo)致色素性視網(wǎng)膜變性的基因突變。要知道，科學(xué)家替換了來自患者自身組織的干細(xì)胞中與感官疾病相關(guān)的缺陷基因，這還是首例。

在論文中，詳細(xì)地介紹了研究人員如何從視網(wǎng)膜色素變性患者的皮膚中提取樣本，然后使用皮膚樣本，研究人員在實(shí)驗(yàn)室中創(chuàng)造出了干細(xì)胞用作基因編輯的基礎(chǔ)。CRISPR技術(shù)讓科學(xué)家可以剪切并替換生物體DNA中單獨(dú)的基因，高效地改寫遺傳密碼。

為什么用CRISPR技術(shù)可以讓人重見光明呢？研究人員解釋，如果將修復(fù)后的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化成健康的視網(wǎng)膜細(xì)胞，就可以將它們移植回患者身體。沒有了基因突變，健康的細(xì)胞就能讓患者重見光明。

其中的一位美國眼科專家表示，接下來的目標(biāo)是開發(fā)一種個(gè)性化的眼部疾病治療方法，并相信CRISPR的第一次治療應(yīng)用就是治療眼病。如今這一方案的可行性已被證實(shí)。據(jù)悉，在本案例中，研究人員使用CRISPR技術(shù)修復(fù)了來自患者的干細(xì)胞（仍然包含導(dǎo)致色素性視網(wǎng)膜變性的突變）中的基因缺陷。

遺憾的是，目前CRISPR技術(shù)還不被允許應(yīng)用于人類，所以本次研究也就只能到此為止了。要想應(yīng)用CRISPR來治療失明，還得先解決好基因編輯應(yīng)用于人類還存在安全和道德上的問題。不過，這些成就已表明了，基因編輯有機(jī)會(huì)在未來的醫(yī)療中大放異彩。

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