2019 年 3 月 22 日，DeepTech 2019 生命科學(xué)論壇在中國(guó)上海正式舉辦。

來自生物醫(yī)藥領(lǐng)域的科學(xué)家、投資人和創(chuàng)業(yè)者共聚一堂，深度探討生命科學(xué)領(lǐng)域的科研創(chuàng)新、技術(shù)革命和未來趨勢(shì)。Flagship Pioneering 高級(jí)合伙人Jason Pontin，復(fù)星凱特生物科技有限公司總裁王立群，張江集團(tuán)副總經(jīng)濟(jì)師、張江生物醫(yī)藥基地總經(jīng)理樓琦，北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院研究員魏文勝，中科院生物物理所研究員王艷麗等分享了對(duì)于新興科技趨勢(shì)的獨(dú)家見解。

圖| DeepTech 2019 生命科學(xué)論壇（來源：DeepTech）

21 世紀(jì)是生命科學(xué)的世紀(jì)，近年來，生物技術(shù)的發(fā)展速度已經(jīng)越過一個(gè)創(chuàng)新爆發(fā)的臨界點(diǎn)，生命科學(xué)領(lǐng)域涌現(xiàn)出越來越多的革命性技術(shù)突破。我們所處的世界和我們身邊的生命，也都正在發(fā)生革命性的改變。

我們相信，2019 年生命科學(xué)領(lǐng)域會(huì)進(jìn)入一個(gè)全新時(shí)代。在2019 年，包括CRISPR 基因編輯在內(nèi)，合成生物學(xué)技術(shù)、單細(xì)胞多組學(xué)技術(shù)等前沿生物技術(shù)將繼續(xù)取得革命性突破，并進(jìn)一步改變生命科學(xué)領(lǐng)域的游戲規(guī)則，也改變我們生存的這個(gè)世界。

全球生命科學(xué)及醫(yī)療健康領(lǐng)域市場(chǎng)規(guī)模日益龐大，早在2014 年，中國(guó)超過日本成為世界第二大生物醫(yī)藥市場(chǎng)；2017 年，中國(guó)的生物醫(yī)藥行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模已經(jīng)達(dá)到了3417.19 億元，預(yù)計(jì)到2020 年，中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)規(guī)模將會(huì)是日本的兩倍，并超過美國(guó)成為世界第一。

現(xiàn)在，中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)正迎來“黃金時(shí)代”，中國(guó)本土也誕生出越來越多的新興科技企業(yè)，吸引了越來越多的創(chuàng)新人才。國(guó)內(nèi)蓬勃發(fā)展的生物醫(yī)藥行業(yè)，正在形成一個(gè)萬人矚目的領(lǐng)域。

中國(guó)領(lǐng)先的新興科技內(nèi)容和硬科技服務(wù)提供商DeepTech 在此次論壇中，發(fā)布了“2019生命科學(xué)領(lǐng)域十大技術(shù)趨勢(shì)”，生命科學(xué)領(lǐng)域備受關(guān)注的CRISPR工具包、免疫治療2.0、治愈罕見病等技術(shù)趨勢(shì)入選其中。

圖| DeepTech聯(lián)合創(chuàng)始人陳序（來源DeepTech）

2019生命科學(xué)領(lǐng)域十大技術(shù)趨勢(shì)：

1.CRISPR工具包（CRISPR/Cas Toolkit）

30多年前，科學(xué)家在細(xì)菌中發(fā)現(xiàn)規(guī)律間隔成簇短回文重復(fù)序列，并發(fā)現(xiàn)這種重復(fù)序列可讓細(xì)菌對(duì)病毒有免疫抗性。2001年，西班牙科學(xué)家Francisco Mojica正式將其命名為CRISPR，2012年兩位女科學(xué)家，來自加州大學(xué)伯克利分校的結(jié)構(gòu)生物學(xué)家詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna）和瑞典于默奧大學(xué)的埃馬紐埃爾·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）首次將CRISPR/Cas作為基因編輯系統(tǒng)應(yīng)用。2013年，來自于哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院的George Church、麻省理工學(xué)院博德研究所的張鋒以及加州大學(xué)舊金山分校系統(tǒng)及合成生物學(xué)中心的亓磊（目前就職于斯坦福大學(xué)），分別發(fā)表三篇文章，將CRISPR/Cas系統(tǒng)成功應(yīng)用到哺乳動(dòng)物細(xì)胞中。

CRISPR/Cas9的出現(xiàn)，引領(lǐng)了整個(gè)基因編輯領(lǐng)域爆炸式的發(fā)展，如今，眾多科學(xué)家進(jìn)一步擴(kuò)充了CRISPR/Cas基因技術(shù)，將其從單一的“基因剪刀”擴(kuò)展成多功能的“基因工具包”，展示了基于不斷擴(kuò)大的CRISPR/Cas系統(tǒng)令人興奮的應(yīng)用前景?？茖W(xué)家們預(yù)測(cè)，CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)將改變我們生活的社會(huì)和周圍的生物。

2.免疫治療2.0（Immunotherapy 2.0）

100多年前，美國(guó)紐約骨科醫(yī)生William Coley意外發(fā)現(xiàn)術(shù)后化膿性鏈球菌感染使肉瘤患者腫瘤消退，揭開了腫瘤免疫療法的序幕，William也因此被譽(yù)為腫瘤免疫治療之父。

2018年，萬眾矚目的諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)?lì)C給了美國(guó)科學(xué)James P. Allison和日本科學(xué)家Tasuku Honjo，他們?yōu)榘┌Y免疫治療做出了開拓性貢獻(xiàn)。如今，全球開展癌癥免疫治療的公司數(shù)量高達(dá)數(shù)百家，國(guó)內(nèi)也有十幾款免疫治療產(chǎn)品申報(bào)了臨床試驗(yàn)，相關(guān)研究成果戰(zhàn)報(bào)頻傳，朝著治愈癌癥的終極目標(biāo)穩(wěn)步邁進(jìn)。

隨著基礎(chǔ)和臨床研究的不斷突破，我們對(duì)免疫療法的認(rèn)識(shí)也在不斷加深，免疫療法的適應(yīng)癥也在不斷拓展，從一開始的主要陣地白血病，到非霍奇金淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤，再到自身免疫疾病，免疫療法進(jìn)入了更加精準(zhǔn)、聯(lián)合、廣譜的2.0時(shí)代。

3.治愈罕見病（Cure of Rare Diseases）

在沒有失誤或脫靶效應(yīng)的情況下，通過基因編輯技術(shù)對(duì)突變基因進(jìn)行修正，有望產(chǎn)生可預(yù)測(cè)的有益效果，甚至實(shí)現(xiàn)某些遺傳疾病的一次性治愈?；仡櫥蛑委熃?0年的發(fā)展，直到近幾年我們才真正迎來基因療法時(shí)代，看到一次性治愈罕見病的希望。

基因治療（gene therapy）作為一種顛覆性的醫(yī)療技術(shù)，已經(jīng)實(shí)現(xiàn)能夠?qū)⑼庠凑；驅(qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，從而達(dá)到治療先天性遺傳疾病的目的。如今，全球已有超過2500多個(gè)基因治療臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行，基因療法也已經(jīng)成為全球醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)的必爭(zhēng)之地。

2018年年中，美國(guó)FDA宣布將繼續(xù)大力推進(jìn)基因療法的開發(fā)，并發(fā)布6大新指南，為基因產(chǎn)品如何開發(fā)、監(jiān)管機(jī)構(gòu)審核和報(bào)銷建立了政策框架。同時(shí)也指出人類基因治療的熱門領(lǐng)域，包括血友病、視網(wǎng)膜疾病和罕見病。

2019年，針對(duì)多種罕見病的治療將進(jìn)入臨床，基因治療在時(shí)隔近20年后，正式進(jìn)入高速發(fā)展階段。越來越多的中小型基因治療創(chuàng)業(yè)公司破土而出，傳統(tǒng)制藥巨頭如輝瑞、諾華、葛蘭素史克也紛紛布局基因治療領(lǐng)域。在中國(guó)，一些涉足基因編輯的初創(chuàng)企業(yè)，以及一些基因治療項(xiàng)目有望在2019年進(jìn)入臨床階段。

4.基因大數(shù)據(jù)（Gene Big Data）

2003 年4 月15 日，由6 國(guó)科學(xué)家共同參與的國(guó)際團(tuán)隊(duì)宣布完成人類基因組圖譜。這個(gè)耗資30 億美元，被譽(yù)為生命科學(xué)“登月計(jì)劃” 的研究項(xiàng)目，為人類揭開自身奧秘奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。人類基因組圖譜的繪就，已經(jīng)成為人類探索自身奧秘史上的一個(gè)重要里程碑，也被很多分析家認(rèn)為是生物技術(shù)世紀(jì)來臨的標(biāo)志。

僅在十多年后，隨著技術(shù)的發(fā)展和成熟，完成全基因組測(cè)序的成本已經(jīng)從當(dāng)年的30 億美元，逐漸降低到數(shù)十萬美元，數(shù)千美元甚至更低，市場(chǎng)上也出現(xiàn)了眾多面向大眾的消費(fèi)級(jí)基因檢測(cè)產(chǎn)品。除了大家熟知的無創(chuàng)產(chǎn)前基因檢測(cè)、新生兒遺傳疾病篩查等應(yīng)用之外，個(gè)體基因檢測(cè)還可以鎖定個(gè)人病變基因，實(shí)現(xiàn)提前預(yù)防和治療。

通過對(duì)個(gè)體的基因檢測(cè)，可實(shí)現(xiàn)對(duì)罹患多種疾病的預(yù)測(cè)，甚至對(duì)個(gè)體的行為特征提供更加深刻的見解。比如在個(gè)體基因檢測(cè)產(chǎn)品中，通過對(duì)個(gè)體樣本DNA 數(shù)據(jù)的分析，能夠解讀出癌癥、代謝疾病、精神疾病等的風(fēng)險(xiǎn)，還能夠解讀出個(gè)體的藥物適應(yīng)性、運(yùn)動(dòng)天賦、酒量等信息。隨著全世界數(shù)百萬甚至上千萬個(gè)體完成了個(gè)人基因組數(shù)據(jù)的解讀和分析，目前已經(jīng)出現(xiàn)了一些基于DNA 信息更加引人注目的新興技術(shù)，比如DNA 刑偵、新藥預(yù)測(cè)，并在這些領(lǐng)域取得了革命性的進(jìn)展。我們也已經(jīng)迎來一個(gè)由DNA 數(shù)據(jù)所帶來的革命性時(shí)代。

5.核酸藥物（Nucleic Acid Drugs）

在新藥研發(fā)領(lǐng)域，針對(duì)目標(biāo)蛋白的靶向療法已經(jīng)成為主流，針對(duì)DNA 突變的基因療法也正如火如荼，而作為基因和蛋白質(zhì)之間的橋梁，mRNA 近年來正越來越受關(guān)注。除此之外，科學(xué)家們還發(fā)現(xiàn)在真核細(xì)胞中存在一種特有的基因沉默機(jī)制，它可以抵抗外來物質(zhì)入侵、保護(hù)遺傳信息的穩(wěn)定性、調(diào)節(jié)生物體的各種機(jī)能，也被稱為RNA干擾（RNAi）現(xiàn)象。

RNAi 機(jī)制由Andrew Z.Fire 和Craig C.Mello 教授于1998 年首次發(fā)現(xiàn)，在2002 年被Science 雜志評(píng)為十大科學(xué)成就之首，在2006 年獲得諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。RNAi 的發(fā)現(xiàn)極大拓寬了人類藥物的來源和開發(fā)方向。如今，以siRNA（小干擾RNA）、miRNA（微小RNA）為主的寡核苷酸藥物，和以mRNA 治療藥物、mRNA 疫苗和CRISPR RNA 為主的核糖核酸藥物，共同構(gòu)成了核酸藥物。

大量研究表明，核酸及其降解物、衍生物具有良好的治療作用，我們也正迎來mRNA藥物、RNAi藥物等的全新時(shí)代。核酸藥理論上可以達(dá)到傳統(tǒng)藥物無法替代的效果，與小分子藥物一樣可以在細(xì)胞內(nèi)發(fā)揮作用，甚至可以作用到細(xì)胞核并具有精確的靶向性，對(duì)于一些單基因疾病核酸藥物也非常有優(yōu)勢(shì)。在全球精準(zhǔn)醫(yī)療大時(shí)代下，不同基因差異或表達(dá)異常引起的疾病，理論上核酸藥都可對(duì)其進(jìn)行個(gè)性化開發(fā)。

6.腦科學(xué)與腦機(jī)接口（Brain Science and Brain-computer Interface）

腦科學(xué)是人類理解自然界現(xiàn)象和人類本身的“最終疆域”，腦科學(xué)研究也被稱為“人類認(rèn)識(shí)自然與自身的終極挑戰(zhàn)”。近年來，世界各國(guó)紛紛推出了各自的“腦計(jì)劃”，其目標(biāo)可概括為：對(duì)各種腦功能神經(jīng)基礎(chǔ)的解析；利用神經(jīng)環(huán)路研究所獲得的新信息，發(fā)展有效診斷和治療腦疾病的新方法；開展腦科學(xué)所啟發(fā)的類腦研究，推動(dòng)新一代人工智能技術(shù)的進(jìn)步。

隨著腦成像、生物傳感、人機(jī)交互以及大數(shù)據(jù)等新技術(shù)不斷涌現(xiàn)，腦科學(xué)與類腦研究正日益成為世界各國(guó)爭(zhēng)相研究的重點(diǎn)科學(xué)領(lǐng)域之一。在“腦計(jì)劃”的推動(dòng)下，“腦科學(xué)”領(lǐng)域也有望出現(xiàn)一些激動(dòng)人心的應(yīng)用，包括類腦計(jì)算系統(tǒng)、腦機(jī)接口和腦機(jī)融合的新模型，并有望推動(dòng)腦疾病的診治、人工智能等領(lǐng)域的發(fā)展。

7.智慧醫(yī)療（Smart Medical Care）

在將來，醫(yī)療行業(yè)將融入更多人工智慧、傳感技術(shù)等高科技，使醫(yī)療服務(wù)走向真正意義的智能化，推動(dòng)醫(yī)療事業(yè)的繁榮發(fā)展。人工智能已經(jīng)在醫(yī)療領(lǐng)域發(fā)揮重要作用，比如醫(yī)學(xué)影像識(shí)別、生物技術(shù)、輔助診斷、藥物研發(fā)、營(yíng)養(yǎng)學(xué)等領(lǐng)域，并將改變醫(yī)療手段甚至醫(yī)療模式。

到2025 年，世界人工智能市場(chǎng)總值將達(dá)到1270 億美元，其中醫(yī)療行業(yè)將占市場(chǎng)規(guī)模的1/5，醫(yī)療AI儼然將成為人工智能最為重要的運(yùn)用場(chǎng)景之一。另一方面，數(shù)據(jù)作為人工智能的重要支撐，容納各類疾病特征、病例、指標(biāo)數(shù)據(jù)的數(shù)據(jù)平臺(tái)，也成為智慧醫(yī)療建設(shè)發(fā)展的重點(diǎn)內(nèi)容。新一代通訊技術(shù)的出現(xiàn)，物聯(lián)網(wǎng)芯片技術(shù)的發(fā)展，也推動(dòng)了移動(dòng)醫(yī)療設(shè)備的極大商用，尤其以運(yùn)動(dòng)、心律、睡眠等健康監(jiān)測(cè)為主的各類智能裝置傳感器等醫(yī)療健康設(shè)備。

8.無創(chuàng)早期診斷（Non-Invasive Early Diagnosis）

近幾年在腫瘤診斷方向，隨著基因組測(cè)序技術(shù)的不斷發(fā)展，以外周血液中循環(huán)腫瘤DNA（ctDNA）為主要標(biāo)志物的液體活檢，已經(jīng)成為最具潛力的腫瘤早期精準(zhǔn)診斷技術(shù)。

基于基因成像和測(cè)序方法的液體活檢，可以識(shí)別和監(jiān)控較早期階段出現(xiàn)的腫瘤，人工智能以及基因大數(shù)據(jù)的應(yīng)用，結(jié)合液體活檢為多數(shù)癌癥提供一種有效的早期篩查方法，為癌癥早期診斷、精準(zhǔn)確定癌癥類型、預(yù)測(cè)癌癥擴(kuò)散和預(yù)后管理提供線索。

9.合成生物學(xué)技術(shù)（Synthetic Biology Technology）

從本質(zhì)上說，電腦是一個(gè)能通過一定算法處理信息的機(jī)器，電腦的電路回路越強(qiáng)大，就能進(jìn)行越復(fù)雜的計(jì)算和算法。相似地，細(xì)胞通過基因工程改造也可以像一個(gè)迷你電腦一樣，回路越復(fù)雜，計(jì)算能力越強(qiáng)。

作為第三次生物技術(shù)革命，誕生于21世紀(jì)初的合成生物學(xué)，已經(jīng)給人類社會(huì)生活帶來顛覆性的變化。人工設(shè)計(jì)的細(xì)胞將可在體內(nèi)定時(shí)為患者輸送藥物；通過基因設(shè)計(jì)可以控制家蠶、蚊子等昆蟲的性別；基因編輯可以使育種速度成倍提升……這些都是合成生物學(xué)帶來的神奇改變。

近年來，伴隨CRISPR等基因組編輯技術(shù)的不斷革新，以及同樣快速發(fā)展的大數(shù)據(jù)、人工智能和機(jī)器人技術(shù)等，合成生物學(xué)的前景變得越來越明確，合成生物學(xué)的產(chǎn)業(yè)化發(fā)展迎來一個(gè)爆發(fā)期。

10.單細(xì)胞多組學(xué)（Single-cell Multiomics）

細(xì)胞是構(gòu)成生命體的結(jié)構(gòu)和功能的基本單位，不同類型的細(xì)胞形態(tài)迥異，功能也各不相同。即使是同類細(xì)胞間看似相同，相互間也存在著廣泛的細(xì)胞異質(zhì)性。早期基于群體細(xì)胞分析所獲得的平均性數(shù)據(jù)，往往忽略了細(xì)胞個(gè)體間差異。

隨著細(xì)胞分離和新一代測(cè)序的發(fā)展，研究人員可以研究單個(gè)細(xì)胞的DNA、RNA、蛋白質(zhì)和染色質(zhì)，科學(xué)家們已經(jīng)開始以單細(xì)胞分辨率組合多層信息，揭示單細(xì)胞基因組、轉(zhuǎn)錄組、甲基化、蛋白質(zhì)組學(xué)等數(shù)據(jù)。

2009年，第一個(gè)單細(xì)胞轉(zhuǎn)錄組測(cè)序技術(shù)出現(xiàn)；2011年單細(xì)胞基因組測(cè)序技術(shù)出現(xiàn)；2013年單細(xì)胞全基因組DNA甲基化檢測(cè)技術(shù)出現(xiàn)。隨后，科學(xué)家在細(xì)胞分選技術(shù)、核酸擴(kuò)增技術(shù)、信噪比提高方面等進(jìn)行不斷優(yōu)化和改進(jìn)，也進(jìn)一步開創(chuàng)了單細(xì)胞多組學(xué)不同層面的測(cè)序和分析技術(shù)。

單細(xì)胞多組學(xué)技術(shù)讓我們更清楚地識(shí)別特定細(xì)胞及其功能，并且能夠提供前所未有的臨床和科研大數(shù)據(jù)，幫助科學(xué)家們更準(zhǔn)確、更深入地了解生物體的生理和病理機(jī)制，例如干細(xì)胞的分化、神經(jīng)細(xì)胞的發(fā)育、癌細(xì)胞的病變機(jī)理、免疫細(xì)胞的功能等等，并為個(gè)體化精準(zhǔn)醫(yī)療方案的制定提供了指導(dǎo)方向。

Flagship Pioneering 高級(jí)合伙人Jason Pontin為這十大技術(shù)趨勢(shì)做了逐一解讀。

Jason Pontin 先生現(xiàn)任波士頓著名生物醫(yī)療風(fēng)投公司Flagship Pioneering 高級(jí)合伙人，主要負(fù)責(zé)公司的戰(zhàn)略溝通和企業(yè)創(chuàng)業(yè)生態(tài)系統(tǒng)的構(gòu)建。他同時(shí)也是美國(guó)著名科技意見領(lǐng)袖。Jason Pontin 先生于2005 年至2017 年間在《麻省理工科技評(píng)論》(MIT Technology Review)擔(dān)任首席執(zhí)行官、出版人兼主編，負(fù)責(zé)《麻省理工科技評(píng)論》的采編方向、媒體平臺(tái)和商業(yè)戰(zhàn)略。此外，他還為多家美國(guó)及全球知名媒體撰稿，包括:《紐約時(shí)報(bào)》《經(jīng)濟(jì)學(xué)人》《金融時(shí)報(bào)》《連線》等。

圖| Flagship Pioneering 高級(jí)合伙人Jason Pontin（來源：DeepTech）

Jason Pontin介紹了11種他比較關(guān)注的技術(shù)趨勢(shì)，其中第一項(xiàng)就是CRISPR。Jason Pontin認(rèn)為CRISPR就像是上天的禮物，充滿科幻意義，但就目前而言，我們還無法掌握這種技術(shù)，或許再過40年我們才能CRISPR的訣竅與核心。對(duì)之前備受關(guān)注的基因編輯嬰兒事件，Jason也發(fā)表了自己的看法，他認(rèn)為人們對(duì)CRISPR基因編輯嬰兒的關(guān)注有點(diǎn)太多了，就目前而言還不確定把CCR5的基因敲掉會(huì)對(duì)人體帶來的后果，但他相信隨著時(shí)間的推移，會(huì)有相對(duì)比較合理的框架和政策出臺(tái)。

Jason Pontin也提出了基因編輯的新方向，那就是將干細(xì)胞和基因編輯結(jié)合在一起，例如將容易獲取的體細(xì)胞誘導(dǎo)回可分化的干細(xì)胞，這樣更安全可控，在臨床上也有著巨大的潛力。

同時(shí)，在DeepTech 2019生命科學(xué)論壇上，辰德資本合伙人趙瑞林分享了未來三到五年之內(nèi)在生物醫(yī)療投資方面可能的熱點(diǎn)。趙瑞林認(rèn)為，AI+大數(shù)據(jù)的應(yīng)用、癌癥早篩、基因治療、面向消費(fèi)者的基因測(cè)序和手術(shù)機(jī)器人，將成為未來三到五年內(nèi)投資的熱點(diǎn)。

同時(shí)趙瑞林也指出，當(dāng)下幾家醫(yī)療大數(shù)據(jù)公司也絕不是簡(jiǎn)單一天兩天就能成功的，資本市場(chǎng)也是考驗(yàn)誰能夠熬到最后，大家都看到大數(shù)據(jù)應(yīng)用的前景，但是怎么能熬到最后，怎么能熬到金子挖出來那一天，這是大家要考慮的。對(duì)于癌癥早篩，趙瑞林認(rèn)為，影像技術(shù)比如MRI和CT，它的根本原理是我要看到癌癥。而癌癥早篩代替影像技術(shù)是什么呢？將來分子診斷真正非常厲害的時(shí)候，是沒有出現(xiàn)圖象標(biāo)志物的時(shí)候，我們已經(jīng)可以將癌癥檢測(cè)出來，當(dāng)然這是一個(gè)愿景，我們要達(dá)到這樣的目標(biāo)。

圖| 辰德資本合伙人趙瑞林（來源：DeepTech）

復(fù)星凱特生物科技有限公司總裁王立群在會(huì)上發(fā)表演講，他表示中國(guó)在CAR-T治療產(chǎn)業(yè)化還面臨著很多挑戰(zhàn)，我們不用擔(dān)心太落后于國(guó)外太多，但也不要盲目認(rèn)為我們是第一。

王立群博士表示在工藝層面、質(zhì)量、時(shí)間、產(chǎn)能和成本等方面，我們還有很多可以進(jìn)步的地方。比如說工藝是不是可以做的更好，成本是不是可以降到更低，怎么克服這些腫瘤和微環(huán)境，包括實(shí)體腫瘤抑制性能夠做成另一種產(chǎn)品，以及商業(yè)應(yīng)用方面有很多事情需要探索和嘗試，但最終還是要回到我們的初衷，有一個(gè)好的產(chǎn)品怎么真正讓它用到治療我們的患者。

同時(shí)他還提到，有很多媒體說中國(guó)在CAR-T方面是世界第一了，在臨床研究上，我們的臨床數(shù)據(jù)比美國(guó)臨還多，這是錯(cuò)誤的概念。美國(guó)的臨床實(shí)驗(yàn)是監(jiān)管下的臨床試驗(yàn)，而中國(guó)報(bào)道的數(shù)據(jù)絕大多數(shù)都不是監(jiān)管下的數(shù)據(jù)，這兩者之間有很大的不同。我們頭腦不能發(fā)熱到因?yàn)榕R床的項(xiàng)目做的多了，就認(rèn)為CAR-T方面就第一了。王立群博士表示他希望國(guó)內(nèi)可以重視CAR-T作為藥物的監(jiān)管，這對(duì)整個(gè)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展是有利的。CAR-T作為腫瘤治療手段是革命性的，大家都在同一起跑線上，我們不用擔(dān)心太落后于國(guó)外太多，但是也不要盲目認(rèn)為我們是第一。

圖| 復(fù)星凱特生物科技有限公司總裁王立群（來源：DeepTech）

在下午的圓桌討論環(huán)節(jié)中，普華永道資本市場(chǎng)合伙人楊方在回答如何看待醫(yī)療數(shù)據(jù)共享的問題時(shí)，她認(rèn)為，前途是光明的，過程是痛苦的。中國(guó)是醫(yī)療數(shù)據(jù)大國(guó)，但是每個(gè)醫(yī)院用的系統(tǒng)不一定是一樣的，數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)也是不一樣的，要把這些做成統(tǒng)一的結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)，需要花很多的時(shí)間和精力。但最終的前景肯定是光明的，但是在達(dá)到那條線之前還是要花很多的時(shí)間和精力。

圖| 普華永道資本市場(chǎng)合伙人楊方（來源：DeepTech）

論壇還也同時(shí)公布了十位“ DeepTech 2019生命科學(xué)領(lǐng)域創(chuàng)新人物”。

DeepTech 聯(lián)合創(chuàng)始人陳序表示，此次DeepTech 選出2019創(chuàng)新人物，主要著眼點(diǎn)在于這十位科學(xué)家、創(chuàng)業(yè)家在未來生命科學(xué)領(lǐng)域顛覆性、變革性技術(shù)熱點(diǎn)趨勢(shì)中所作出的關(guān)鍵貢獻(xiàn)與成就。

陳序表示，這份榜單要凸顯的不只是科學(xué)家、創(chuàng)業(yè)家的成就，DeeTech同樣希望通過創(chuàng)新人物的呈現(xiàn)，更具像地描繪、更精確地定位出未來生命科學(xué)領(lǐng)域發(fā)展的可能路徑。

將CRISPR 基因編輯技術(shù)帶到人類基因世界的青年科學(xué)家叢樂、首次將基因魔剪CRISPR/Cas 系統(tǒng)升級(jí)為基因編輯“瑞士軍刀”CRISPR-dCas 的斯坦福大學(xué)生物工程學(xué)副教授亓磊、創(chuàng)建世界首例單染色體真核細(xì)胞的中國(guó)科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院植物生理生態(tài)研究所博士后邵洋洋等十人獲此殊榮，十位獲獎(jiǎng)人物分別就2019年生命科學(xué)領(lǐng)域十大技術(shù)趨勢(shì)分享自己的看法，邵洋洋、王艷麗等人并在論壇現(xiàn)場(chǎng)分享了各自領(lǐng)域的創(chuàng)新工作成果。

從基因魔剪、單堿基編輯的基因橡皮擦，到如今的基因編輯“瑞士軍刀”，近年來基因編輯領(lǐng)域花樣翻新、天翻地覆。對(duì)于2019 生命科學(xué)領(lǐng)域十大技術(shù)趨勢(shì)之一的CRISPR 工具包，亓磊認(rèn)為，“在基于細(xì)菌的來源的CRISPR基因編輯系統(tǒng)中，我們通過增強(qiáng)相應(yīng)蛋白的功能和活性，獲取并豐富了這個(gè)工具包，實(shí)現(xiàn)更安全、更有效的基因調(diào)控。這些工具的出現(xiàn)，不僅為未來基因工程和治療提供了全新的方案，也為基因的全面研究及其在生命中的重要性探索提供了強(qiáng)大的工具。我們十分期待CRISPR 工具包無論在研究工具還是治療應(yīng)用方面都能不斷創(chuàng)造奇跡，造福人類。”

世界首例僅含單條染色體真核細(xì)胞的創(chuàng)建，標(biāo)志著中國(guó)實(shí)現(xiàn)合成生物學(xué)里程碑式突破！作為這一重磅成就的實(shí)施者，邵洋洋博士在主題演講中提到，酵母細(xì)胞的十六條染色體融合為一條后染色體的三維結(jié)構(gòu)發(fā)生了巨變，但細(xì)胞的轉(zhuǎn)錄組和表型組卻變化不大，這顛覆了染色體三維結(jié)構(gòu)影響基因表達(dá)這一傳統(tǒng)觀念。這也是首次通過合成生物學(xué)的方法探索高等生物進(jìn)化和染色體結(jié)構(gòu)和功能的關(guān)系。不僅如此，十六條染色體逐步融合為一條過程中構(gòu)建的一系列染色體數(shù)目依次減少的酵母菌無疑是研究端粒相關(guān)的衰老和癌癥的珍貴材料。

圖| 邵洋洋博士（來源：DeepTech）

清華大學(xué)精密儀器副教授孔令杰在主題演講中，對(duì)腦科學(xué)進(jìn)行了解析。他表示，腦科學(xué)當(dāng)前還面臨著很多挑戰(zhàn)，在腦皮層領(lǐng)域，迫切需要提升現(xiàn)有成象技術(shù)，追求追求更廣、更深和更快的成像技術(shù)?？琢罱軋F(tuán)隊(duì)發(fā)展出深層組織成象技術(shù)和三維高速顯微成象技術(shù)，并且最近與清華大學(xué)的戴瓊海院士合作，實(shí)現(xiàn)大尺度、高分辨、實(shí)時(shí)動(dòng)態(tài)成像。利用研究的新型的技術(shù)手段運(yùn)用到科學(xué)當(dāng)中，可以觀測(cè)在特定行為模式下神經(jīng)活動(dòng)，推斷出神經(jīng)原的功能連接和結(jié)構(gòu)連接，統(tǒng)計(jì)分析腦神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)信息處理機(jī)制，將上述信息應(yīng)用到發(fā)展新型的人工智能技術(shù)，推動(dòng)人工智能的發(fā)展。

圖| 孔令杰副教授（來源：DeepTech）

2019生命科學(xué)領(lǐng)域創(chuàng)新人物

（按姓氏拼字首字母排序）

1.叢樂，麻省理工學(xué)院-哈佛大學(xué)布羅德研究所研究員

作為將CRISPR基因編輯技術(shù)帶到人類基因世界的創(chuàng)新科學(xué)家之一，叢樂首次使用CRISPR/Cas9系統(tǒng)作用于人類和鼠類細(xì)胞基因，并揭示了相關(guān)技術(shù)在基因治療，特別是心腦血管疾病和癌癥治療中的應(yīng)用潛力。目前，叢樂專注于單細(xì)胞測(cè)序、基因組學(xué)及系統(tǒng)生物學(xué)的研究，并與基因編輯技術(shù)相結(jié)合來探究癌癥免疫學(xué)機(jī)理和針對(duì)癌癥免疫調(diào)控的療法開發(fā)。

2.韓璧丞，BrainCo公司與BrainRobotics公司創(chuàng)始人兼CEO

作為將腦機(jī)接口技術(shù)投入商業(yè)應(yīng)用的創(chuàng)新企業(yè)家之一，韓璧丞在哈佛大學(xué)腦科學(xué)中心攻讀腦科學(xué)博士期間，創(chuàng)立了腦機(jī)接口技術(shù)公司BrainCo 。他創(chuàng)立的為殘疾人制造智能假肢的半公益項(xiàng)目BrainRobotics，開發(fā)的產(chǎn)品可以幫助殘疾人通過意念控制假肢和手指，實(shí)現(xiàn)靈活運(yùn)動(dòng)。同時(shí)，BrainCo的團(tuán)隊(duì)正在研發(fā)世界上第一款結(jié)合人工智能算法的腦信息處理芯片。

3.何霆，藝妙神州醫(yī)藥科技創(chuàng)始人兼CEO

作為致力于將CAR-T技術(shù)和基因細(xì)胞藥物應(yīng)用于惡性腫瘤治療的創(chuàng)新企業(yè)家之一，何霆?jiǎng)?chuàng)立了北京藝妙神州醫(yī)藥科技有限公司。該公司的候選CAR-T新藥產(chǎn)品IM19已在早期臨床研究中表現(xiàn)出令人激動(dòng)的療效，有望極大改善晚期血液腫瘤的治療現(xiàn)狀。

4.孔令杰，清華大學(xué)精密儀器系副教授

作為專注于神經(jīng)成像領(lǐng)域的方法創(chuàng)新、系統(tǒng)設(shè)計(jì)和集成等多個(gè)方面的創(chuàng)新科學(xué)家之一，孔令杰設(shè)計(jì)研制了三維高速雙光子熒光顯微成像系統(tǒng)，發(fā)展了基于自適應(yīng)光學(xué)的深層組織顯微系統(tǒng)，參與研發(fā)了全球首臺(tái)具備視頻幀率、厘米級(jí)視場(chǎng)、亞微米級(jí)分辨率的十億像素成像系統(tǒng)?？琢罱艿难芯繌?ldquo;認(rèn)識(shí)腦”到“模擬腦”，不僅是未來中國(guó)“腦計(jì)劃”的重要技術(shù)支撐，更是腦科學(xué)與人工智能轉(zhuǎn)化之間的關(guān)鍵紐帶。

5.李騰，北京藍(lán)晶微生物科技有限公司創(chuàng)始人兼CEO

作為將合成生物學(xué)技術(shù)應(yīng)用于對(duì)生命系統(tǒng)進(jìn)行優(yōu)化、開發(fā)新微生物產(chǎn)品以解決生態(tài)問題的創(chuàng)新企業(yè)家之一，李騰發(fā)現(xiàn)了一種在新疆艾丁湖的耐鹽耐堿細(xì)菌，大大降低了可降解生物塑料聚羥基脂肪酸酯（PHA）的生產(chǎn)成本。此外，其領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)開發(fā)了全新的數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)Holog，提升了研發(fā)流程的數(shù)據(jù)化與自動(dòng)化水平，建立了軟硬一體實(shí)驗(yàn)室，極大提升了微生物合成的工程化水平。

6.亓磊，斯坦福大學(xué)生物工程學(xué)副教授

作為CRISPR 基因編輯技術(shù)中國(guó)和歐盟專利的共同發(fā)明人之一，亓磊首次將基因魔剪CRISPR/Cas 系統(tǒng)升級(jí)為基因編輯“瑞士軍刀” CRISPR-dCas，并以此為基礎(chǔ)拓展應(yīng)用，先后發(fā)明了基于CRISPR 的基因開關(guān)（CRISPRi/a），使在不引入突變的情況下精準(zhǔn)開啟或關(guān)閉特定基因表達(dá)。亓磊發(fā)明的一系列CRISPR技術(shù)大大擴(kuò)展了“基因工程”，進(jìn)而改變了對(duì)“基因工程”的定義。

7.邵洋洋，中國(guó)科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院植物生理生態(tài)研究所博士后

作為首次通過合成生物學(xué)“工程化”方法探索解析真核細(xì)胞染色體起源與進(jìn)化的創(chuàng)新科學(xué)家之一，邵洋洋參與創(chuàng)建了世界首例單染色體的真核細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)“人造生命”里程碑式的重大突破。邵洋洋的研究為探索高等生物染色體結(jié)構(gòu)和功能的關(guān)系提供了新的思路，為研究端粒相關(guān)的衰老和癌癥提供了有用的模型。

8.王艷麗，中科院生物物理所研究員、中國(guó)科學(xué)院大學(xué)教授

作為在CRISPR/Cas機(jī)制研究領(lǐng)域接連取得重大突破的創(chuàng)新科學(xué)家之一，王艷麗研究工作主要集中在CRISPR/Cas系統(tǒng)的作用機(jī)理，以及RNA干擾（RNA interference，RNA）相關(guān)蛋白的結(jié)構(gòu)與功能研究。自2014年至2018年，王艷麗團(tuán)隊(duì)不斷在以上研究領(lǐng)域取得重大突破，為CRISPR/Cas系統(tǒng)的機(jī)制闡明做出了原創(chuàng)性的突出貢獻(xiàn)。

9.謝丹，四川大學(xué)生物治療國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室研究員

作為致力于開發(fā)高通量高解析度的單細(xì)胞多組學(xué)復(fù)合測(cè)序技術(shù)、利用單細(xì)胞測(cè)序技術(shù)研究腫瘤發(fā)生、開發(fā)和轉(zhuǎn)化無創(chuàng)液體活檢診斷技術(shù)的創(chuàng)新科學(xué)家之一，謝丹在多組學(xué)數(shù)據(jù)以及生物信息學(xué)研究領(lǐng)域，結(jié)合迅速發(fā)展的測(cè)序技術(shù)以及機(jī)器學(xué)習(xí)方法，系統(tǒng)地研究了多種基因調(diào)控機(jī)制和基因組間表觀遺傳譜的差異，揭示了基因調(diào)控導(dǎo)致性狀差異的分子層面機(jī)理，以及人體多組學(xué)和疾病之間的對(duì)應(yīng)關(guān)系。

10.鄒昊，清影醫(yī)療創(chuàng)始人兼CEO

作為將“進(jìn)階版”人工智能技術(shù)引進(jìn)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域、以小規(guī)模數(shù)據(jù)集訓(xùn)練出高靈敏性、高穩(wěn)定性醫(yī)療數(shù)據(jù)分析系統(tǒng)的創(chuàng)新企業(yè)家之一，清華“姚班”出身的鄒昊致力于開拓人工智能在醫(yī)療影像和大數(shù)據(jù)健康等領(lǐng)域的深度應(yīng)用。其所創(chuàng)辦的清影醫(yī)療在短短一年多的成長(zhǎng)過程中與多家中國(guó)頂級(jí)臨床醫(yī)院進(jìn)行密切合作，成為初創(chuàng)企業(yè)中醫(yī)療產(chǎn)業(yè)與人工智能技術(shù)跨界交融的創(chuàng)新范例。

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