技術(shù)和人，兩項因素缺一不可。

人類基因組中一共有三萬個基因，個體之間存在著超過十萬種變異的可能，通過分析，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)一些與疾病相關(guān)的基因突變，這些基因突變可能會造成近6000種遺傳病，但是，有時候基因突變也是有益的，比如有些基因突變能帶來對 HIV 病毒的免疫能力，有的基因突變能降低患阿爾茲海默癥或糖尿病的風(fēng)險。

基于這一發(fā)現(xiàn)，科學(xué)家就想，為什么不能采取措施來改變我們的基因，讓其向有利的方向改變呢？

所以就出現(xiàn)了基因編輯技術(shù)（又稱“基因剪刀”），本質(zhì)上它就是有目的的基因突變。人類利用這項技術(shù)，可以根據(jù)自己的需求任意切割和替換掉不利于自身發(fā)展的基因片段，現(xiàn)在比較火熱的就是低成本的CRISPR技術(shù)。值得指出的是，基因編輯技術(shù)是一切基因合成、測序等應(yīng)用的基礎(chǔ)。

市場份額迅猛增長的基因編輯技術(shù)

在個性化醫(yī)療需求和醫(yī)療技術(shù)極速發(fā)展的雙項刺激下，從2015年開始，基因編輯的市場份額開始出現(xiàn)迅猛增長，僅2016年，就有三家基因工程公司（Editas Medicine、 CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics）實現(xiàn)了IPO。

醫(yī)療市場分析公司Kalorama的數(shù)據(jù)統(tǒng)計顯示，2016年基因編輯的市場份額達到6.08億美元，是2014年市場份額的2倍。

隨后，今年8月，Global Marketing Insights公司今年8月份也發(fā)布了關(guān)于基因編輯其的數(shù)據(jù)分析報告。報告指出，從2016年到2024年，基因編輯市場份額的年復(fù)合增長率（CAGR）將持續(xù)維持在14.9%左右，并且預(yù)計到2024年，其市場份額將達到75億美元。

其中，數(shù)據(jù)還顯示，CRISPR技術(shù)的增長速度最為迅速，到2024年，該技術(shù)帶來的收益將超過30億美元，可謂占據(jù)了基因編輯市場的半壁江山。

此外，近兩年，多家專做CRISPR技術(shù)的初創(chuàng)公司也迅速獲得了資本的青睞，在開始幾輪就融入了大筆的金額：

有數(shù)據(jù)分析顯示，從近兩年商業(yè)化應(yīng)用的情況來看，基因編輯技術(shù)主要用于科研和制藥兩大領(lǐng)域，上游的終端用戶包括生物技術(shù)和制藥公司、學(xué)術(shù)研究機構(gòu)以及CRO等；產(chǎn)業(yè)鏈下游的應(yīng)用尚處于臨床試驗或臨床前研發(fā)階段，產(chǎn)值規(guī)模受到多種因素的限制。

而目前，我國相關(guān)企業(yè)主要集中在試劑盒開發(fā)和CRO形式的技術(shù)服務(wù)商，關(guān)于基因治療的臨床前探索也正初步展開。

基因編輯的三把利斧，CRISPR最具前景

目前，在生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，有三大基因編輯工具：ZFN、TALEN和CRISPR工具包，人們習(xí)慣上更傾向于依次將之稱為1代，2代和3代基因編輯技術(shù)。

這三項技術(shù)各有千秋，前兩種技術(shù)因為出現(xiàn)的早，所以技術(shù)的應(yīng)用案例更多，技術(shù)發(fā)展的成熟度也更高，具體它們之間的優(yōu)劣，見下圖：

值得指出的是，三種技術(shù)的操作過程沒有大的區(qū)別，關(guān)鍵在于它們采用的切割酶不同。因為基因編輯技術(shù)的核心就是利用各種核酸切割酶進行基因片段的切割，所以三種技術(shù)因其采用的切割酶的不同，導(dǎo)致各自的功能也不相同。雖然每一種酶都有其應(yīng)用局限性，但CRISPR采用的Cas9可帶來較高的切割準確率，且其成本更低、切割速度更快，所以相對而言，它更具應(yīng)用前景。

在基因編輯領(lǐng)域，CRISPR有“基因魔剪”之稱。2012年，基于該技術(shù)的CRISPR工具包被推出，引發(fā)關(guān)注；2013年初，該技術(shù)先后被美國兩大實驗室證明可在哺乳動物身上進行編輯之后，它就迅速躍升為研究學(xué)者和各大基因工程公司的新寵，掀起了學(xué)術(shù)界、資本界和產(chǎn)業(yè)界的巨大浪潮。

目前，CRISPR技術(shù)的應(yīng)用領(lǐng)域主要在農(nóng)業(yè)、臨床治療和科研上，作為生命科學(xué)上的一項基礎(chǔ)性技術(shù)，在各國政府對生命科學(xué)技術(shù)研發(fā)的大力支持下，它已經(jīng)廣泛出現(xiàn)在醫(yī)療產(chǎn)業(yè)的上下游。

數(shù)據(jù)顯示，生物科技領(lǐng)域在基因編輯技術(shù)平臺上開發(fā)的專利技術(shù)增長迅速。從技術(shù)路徑來看，以第3代CRISPR技術(shù)的發(fā)展最為迅速，說明從學(xué)術(shù)研究領(lǐng)域到商業(yè)化應(yīng)用轉(zhuǎn)化的過程中，第3代基因編輯技術(shù)得到了有效的推廣。

政府嚴格把控，技術(shù)本身發(fā)展將弱化其與倫理的沖突

相對于腦科學(xué)和克隆來說，基因編輯才是倫理學(xué)家最忌諱的，為什么這么說？腦科學(xué)最多就是監(jiān)測和控制人類的意識和情緒，本質(zhì)上還是基于人類的大腦神經(jīng)；克隆也只是復(fù)制基因鏈，本質(zhì)上也是原生態(tài)。

而基因編輯就不一樣，人們可以利用工具對基因進行修改，繁育出來的生命體，他們也是具有繁殖功能的，而這種特殊高級基因的遺傳，意味著種族的出現(xiàn)，人類的生命將不在平等！誰不想要最厲害的基因？刀槍不入的身軀？

但是最恐怖的不在于制造出你想要的基因產(chǎn)品或生命，而是在基因編輯的過程中，這一操作本身就暗藏著基因變異的可能性，也就意味著在培育過程中隨時出現(xiàn)一個超強怪物，這是不可控的因素，也是最讓人害怕的一點。而CRISPR技術(shù)具有低成本、速度快、想剪哪里剪哪里，十分好用等優(yōu)點，自然就成為一把利器。

對于這一技術(shù)的應(yīng)用，考慮到倫理問題，多國政府都是有所把控的。據(jù)悉，目前全球有16個國家出臺關(guān)于基因組技術(shù)綱要和立法文件，共計67條。

不過雖然CRISPR技術(shù)的主流應(yīng)用是基因編輯，但它的潛力遠不僅僅如此。

美國當(dāng)?shù)貢r間12月7日，salk研究所對外公布了一項在CRISPR技術(shù)上的重要研究成果，在這項最新的研究中，他們采用了特定的方式使得在不破壞人體內(nèi)基因片段的情況下激活人體內(nèi)的隱性基因，以達到治療疾病的功效。不同于此前的CRISPR的研發(fā)，他們并沒有用它來剪輯基因片段，然后利用替換有效的基因片段來治療疾病。

科學(xué)家們做了一個實驗，用他們的新方法來治療了小鼠的幾種疾病，包括糖尿病、急性腎病和肌營養(yǎng)不良。實驗結(jié)果顯示，治療效果良好。

這項新技術(shù)的最大優(yōu)點在于避開了“剪輯”這一操作，最大程度上弱化了疾病治療和基因編輯本身突變風(fēng)險之間的矛盾，為基因治療打開了一片新的天地。

結(jié)語

雖然科學(xué)家已經(jīng)開始嘗試弱化技術(shù)本身的安全隱患，但技術(shù)本身的倫理問題還是不可避免，有這樣一個比喻恰當(dāng)?shù)拿枋隽爽F(xiàn)狀：基因，就是生命體的源碼，地球上的生物都是跑在地球這個CPU上的程序，而現(xiàn)在最高端的程序?qū)⒁@得訪問源代碼并自我修改的權(quán)限啦。

對此，CRISPR技術(shù)的先驅(qū)者張峰在接受采訪表示：我的看法是，CRISPR 有很大的潛力，我們能用來治療一些疾病，還能用來解決世界上的糧食問題。那么我經(jīng)常在晚上不睡覺在的時候想，我們怎樣才能盡快將這項技術(shù)推進到能真正治療疾病的層面真正應(yīng)用于疾病治療，并安全有效的將糧食的產(chǎn)量提高到新的層面。

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